或转移性BCC

数据合成:在Hh信号通路的激活是有据可查的BCC。 Vismodegib是Hh信号,其作用通过拮抗磨平(SMO)的蛋白质,从而防止参与细胞增殖和存活的基因下游的转录激活的小分子抑制剂。 Vismodegib于2012年1月被FDA批准用于治疗复发性,局部晚期BCC(laBCC),或转移性BCC(MBCC)为其手术或放疗不能使用。一个关键阶段2试验评估104例证实与vismodegib治疗,150毫克口服,每日一次,造成了客观缓解率患者MBCC和laBCC,分别为30%和43%。从vismodegib最常见的不良反应为轻度至中度,其中包括肌肉痉挛,味觉障碍,体重下降,乏力,脱发,腹泻等。然而,临床研究指出,停药高发患者的原因不是疾病进展等。结论:vismodegib的批准,代表唯一的目标,前瞻性研究治疗晚期BCC选项。进一步的研究评估在其他恶性肿瘤的治疗和耐药模式发展vismodegib的效用将会更清楚地界定在肿瘤疾病的更广泛的方案刺猬抑制的作用。

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